I virus e la terapia genica come cura per l’atrofia muscolare spinale SMA. Il vettore virale adeno-associato (AAV9), reso innocuo – “attenuato” – utilizzato per…
Quando ricerca scientifica e associazioni dei pazienti si alleano per studiare le malattie rare. Il caso della ricerca sul gene GNAO1 e dell’Associazione delle Famiglie…
I condensati molecolari, la separazione di fase e il loro ruolo nelle malattie rare di Serena Carra Immaginate di concentrare tutte le persone del mondo…
Piccole molecole sintetiche fatte di acidi nucleici che interferiscono con il metabolismo degli RNA. Cosa sono? E come vengono utilizzate per le terapie delle malattie…
Capire i meccanismi dell’invecchiamento. Il ruolo del DNA, della membrana nucleare che lo racchiude e le ricadute sull’organismo. Lo si può fare anche studiando due…
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