La rubrica la scienza non veste Prada questa volta racconta i classici della terapia genica

classici. Nella moda ci sono i grandi intramontabili. Il trench di Burberry, la Birkin, le Church’s, le cravatte di Marinella o i foulards di Gucci e Ferragamo, le espadrillas. Più di nicchia le Topsider da vela, le sciarpine De Clerq e i vestiti così giusti, per donne che non siamo, di Bomba, e i costumi di L. Urbinati. 

Ci sono classici nella scienza? Of course. Io amo gli articoli che letti 20 anni dopo sono ancora giusti, perfetti per un racconto chiaro agli studenti. Potrei citare i grandi della genetica, il racconto degli esperimenti che hanno portato alla comprensione del meccanismo semi-conservativo della replicazione del DNA, o classici della biologia molecolare, della biochimica. Invece racconterò un classico della terapia genica, che è come appassionarsi ad un paio di sneakers, molto ma molto trendy.

Si tratta di un lavoro pubblicato sulla rivista Science nel 2002 quando la gara fra vettori virali e non virali per terapie geniche era già matura di diversi anni di sperimentazione clinica e preclinica. L’autore senior della pubblicazione è D. A. Ceresh, un esperto di integrine, le molecole che fanno da ponte fra le cellule di un tessuto per contribuire a tenerlo integrato, unito. La ricerca viene svolta allo Scripps, mitico istituto di ricerca sulla costa californiana, in un’area di scienza, di tramonti straordinari e surfisti veri. Con una successione di esperimenti metodologicamente corretti, che crescono via via di complessità, Ceresh e collaboratori ci raccontano l’invenzione di una strategia volta ad influenzare la biologia dei vasi sanguigni attraverso la terapia genica. Costruiscono una nanoparticella a carica positiva, accoppiata ad un ligando dell’integrina, capace di recapitare geni ai vasi sanguigni angiogenici che si formano intorno ai tumori. L’efficacia terapeutica di questo approccio viene dimostrata utilizzando il gene ATPmu-Raf, che blocca l’angiogenesi. L’iniezione in un modello tumorale in topo mostra che il trattamento porta alla morte dell’endotelio associato al tumore, con conseguente morte delle cellule tumorali e regressione di tumori primari e metastatici. Un successo di pubblico e di critica.